Ученые удалили лишнюю хромосому: идет революция в лечении синдрома Дауна

Опубликовано
23 февраля 2025 года

Учёные из медицинской школы Университета Ми сделали значительный шаг вперёд в области генетики. Впервые им удалось удалить лишнюю 21-ю хромосому с использованием технологии CRISPR-Cas9. Это открытие может стать фундаментом для будущих методов генетической терапии, о чём сообщается в PNAS Nexus.

Синдром Дауна возникает из-за трисомии 21-й хромосомы, и до сих пор медицинские подходы сводились к смягчению симптомов. Однако исследовательская группа под руководством Рётаро Хасидзумэ разработала новый метод, позволяющий целенаправленно удалять лишнюю хромосому. В ходе экспериментов на стволовых клетках и клетках кожи ученые добились значительных результатов, а подавление клеточного ответа на повреждение ДНК позволило повысить эффективность методики.

Удаление лишней хромосомы прошло без ущерба для других генов, что позволило клеткам восстановить свои нормальные функции. Метод оказался эффективен не только для стволовых, но и для зрелых клеток, что делает его потенциально применимым в медицинской практике.

Несмотря на успешные эксперименты, технология пока не готова для клинического применения. Ученые предупреждают, что вмешательство в геном может привести к непредсказуемым последствиям, поэтому необходимы дальнейшие исследования.

Тем не менее, этот прорыв даёт новую надежду на разработку методов лечения синдрома Дауна и других генетических заболеваний, что открывает перед медициной принципиально новые перспективы.

Рубрики:
Наука и Общество Автор: Наталья Зайцева